Назначение лекарственных препаратов off-label в отношении взрослых пациентов

В статье рассмотрен вопрос правового регулирования назначения препаратов off-label в отношении взрослых пациентов.
Автором осуществлен анализ актуальных законодательных документов, регламентирующих использование лекарственных препаратов off-label. Были обнаружены недостатки правовой базы, включая отсутствие унифицированного порядка, регулирующего применение лекарственных средств вне инструкций у взрослых. Выявленная неопределенность в процедурах назначения таких препаратов подчеркивает необходимость совершенствования нормативной системы. Проанализировано законодательство в части назначения препаратов вне инструкции детям. Рассмотрена роль врачебных комиссий в принятии решений о назначении терапии off-label. Подчеркнута необходимость унифицированной оценки действий медицинских работников, которые назначают лекарственный препарат вне инструкции в отношении взрослых пациентов, в условиях роста новых, малоизученных заболеваний. Также изучена судебная практика по спорам, связанным с назначениями препаратов off-label пациентам, включая меры гражданской и уголовной ответственности, применяемые в отношении врачей и медицинских организаций.
По результатам проведенного анализа сделан вывод о возможности распространения на взрослую группу населения порядков, действующих для назначения препаратов off-label детям, а также создания гибких адаптивных правовых решений для использования таких препаратов до их официального включения в клинические рекомендации, что поможет минимизировать юридические риски для медицинских работников и предоставить пациентам доступ к новейшим терапевтическим подходам.

Введение

Основным приоритетом при назначении лечения является безопасность пациента, сохранение его жизни и здоровья. Назначение лекарств не по инструкции часто бывает необходимо при тяжелых заболеваниях, когда нет утвержденных клинических показаний и линии лечения. Как правило, это касается пациентов со сложной, хронической, жизнеугрожающей патологией.

Термин off-label (вне инструкции) подразумевает практику применения лекарственного средства для лечения заболеваний, возрастных категорий пациентов, с использованием способов введения или дозировок, не указанных в официально утвержденной инструкции. Такая практика часто опирается на клинический опыт, но требует особой осторожности. Несмотря на потенциальную эффективность, подобные назначения остаются за рамками официальных разрешений, что создает правовые и этические нюансы.

На сегодняшний день в России порядок применения препаратов off-label законодательно установлен только для детей. Для взрослых пациентов процедура назначения таких лекарств до сих пор не закреплена ни в одном официальном нормативно-правовом акте.

В то же время практика применения препаратов off-label широко распространена во всем мире. Например, в США в 2001 г. из 725 млн рецептов 150 млн были «вне инструкции», причем 73% из них не имели достаточной доказательной базы. Во Франции (1990–2002 гг.) до 33,2% противоопухолевых препаратов назначались off-label, а в странах Европы в стационарах такие назначения достигали 95%, амбулаторно – до 72% [1].

В России официальной статистики нет, но по некоторым оценкам в онкогематологии до 60% схем лечения включают off-label-препараты. Чаще всего (до 70% случаев) препараты off-label применяются в педиатрии, психиатрии и онкологии [2].

Таким образом, фактическое применение препаратов вне инструкции распространено в клинической практике.

Несмотря на распространенность, в России назначение off-label взрослым пациентам законодательно не закреплено, за исключением случаев, когда препарат включен в клинические рекомендации. На данный момент требования к лекарственным препаратам off-label для включения в клинические рекомендации утверждены только в отношении детей. В отношении взрослых вопрос до сих пор остается открытым. В отсутствие законодательного регулирования, назначение препаратов off-label зачастую происходит на основании опыта и знаний врачей. Правовые аспекты таких назначений остаются неоднозначными.

С точки зрения правового поля не выработано единого подхода к оценке действий медицинских работников, которые назначают лекарственный препарат вне инструкции. Суды в свою очередь не всегда считают такие решения врачей оправданными.

В ситуации правовой неопределенности наименее защищенной стороной является лечащий врач, который принимает на себя риски и несет последствия, назначая пациенту препарат вне инструкции.

Таким образом, отсутствие законодательного регулирования приводит к судебным разбирательствам между медицинскими организациями и врачами, с одной стороны, и пациентами – с другой. Доля применения препаратов off-label в клинической практике значительна, однако уровень правовой защищенности врачей остается низким. Пока вопрос назначения препаратов off-label не будет законодательно регламентирован, даже при клинически подтвержденной необходимости, в условиях недостаточной проработанности правовых механизмов, регулирующих данные ситуации, создаются предпосылки для привлечения врачей и медицинских организации, действующих из благих побуждений, к дисциплинарной, гражданской или уголовной ответственности.

1. Понятие препаратов off-label и допустимость их применения

Термин «off-label» был определен Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) в поправках 1997 г. к Федеральному закону о пищевых продуктах, лекарственных средствах и косметических средствах (FFDCA) 1938 г. Он относится к практике назначения лекарственных средств с учетом целей, дозировок, методов введения, демографических данных пациента (например, возраста) или других критериев, которые явно не указаны в утвержденной маркировке препарата [3].

С помощью введенной поправки FDA сократило сроки утверждения новых фармацевтических препаратов, расширило базу данных клинических исследований и предоставило пациентам доступ к экспериментальным лекарствам и медицинским изделиям, ввело условия, при которых пациенты смогли получать индивидуальную терапию, которая не была доступна, а также позволило компаниям распространять рецензируемые статьи о неодобренном применении своего продукта, если компания в определенный срок подтвердит проведение соответствующих исследований.

В 2016 г. Евразийский экономический союз (ЕАЭС) в Правилах надлежащей практики фармаконадзора дал определение off-label как сознательного использования лекарства не в соответствии с утвержденными показаниями, дозировками или способами применения, указанными в инструкции [4].

Что касается российского законодательства, официальное определение...

Липатникова В.С.