Клинико-экономическая оценка различных стратегий лечения пациентов с системным ювенильным идиопатическим артритом

Проведенный фармакоэкономический анализ различных стратегий терапии системного ювенильного идиопатического артрита у российских детей позволяет сделать вывод о клинико-экономической целесообразности использования тоцилизумаба– гуманизированногомоноклонального антитела к рецепторам интерлейкина-6. Определено, что его применение обоснованно как более предпочтительными показателями затратной эффективности, так и снижением социально-экономических потерь государства.

Системный артрит у детей является вариантом ювенильного (юношеского) идиопатического артрита (ЮИА), при котором наряду с собственно артритом развиваются различные внесуставные проявления, такие как фебрильная лихорадка, кожные высыпания, спленомегалия, гепатомегалия, лимфаденопатия, миоперикардит, пневмонит, полисерозит и др. [1]. Сложности терапии системного ЮИА (сЮИА) во многом связаны с тем, что до настоящего времени неполностью расшифрован патогенез заболевания. Считают, что в его основе лежат нарушения клеточного и гуморального звеньев иммунитета: активация макрофагов, цитокинов, таких как интерлейкин-1 (ИЛ-1), ИЛ-6 и ИЛ-18 [2–4]. Исходя из этого определен комплексный подход к лечению, который ставит целью достижение управляемого течения сЮИА на основе одновременного использования нескольких лекарственных препаратов, действующих на разные звенья патогенеза заболевания [5, 6]. Наиболее часто назначают нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП), глюкокортикоcтероиды (ГКС) и иммунодепрессанты. Однако почти у 50 % пациентов традиционно применяемая лекарственная терапия не контролирует течение заболевания, не предотвращает прогрессирование костно-хрящевой деструкции, а в ряде случаев приводит к развитию тяжелых, иногда необратимых последствий (например, низкорослость, задержка полового развития, надпочечниковая недостаточность, остеопороз при длительном применении ГКС) [1].

Доказанная роль ИЛ-6, одного из основных провоспалительных цитокинов, в патогенезе сЮИА стала обоснованием применения при этом заболевании ингибитора рецепторов ИЛ-6. В ряде клинических исследований был изучен тоцилизумаб (Актемра) – гуманизированное моноклональное антитело к рецепторам ИЛ-6 [7]. Положительные результаты, показавшие устойчивое клиническое улучшение и безопасность терапии тоцилизумабом у детей с сЮИА в возрасте 2 лет и старше, стали основанием для регистрации этого препарата для лечения сЮИА. В России тоцилизумаб включен в стандарты первичной медико-санитарной и специализированной медицинской помощи детям при юношеском артрите с системным началом [8], а также в клинические рекомендации Союза педиатров России по ведению детей с юношеским артритом с системным началом [9].

С учетом эффективности тоцилизумаба логично предположить, что его применение не только изменяет течение и исходы заболевания, но потенциально способно снизить прямые и косвенные финансовые затраты, связанные с ведением пациентов, страдающих сЮИА.

В связи с этим следует отметить, что за последнее время интерес к фармакоэкономической оценке социально-экономического бремени сЮИА чрезвычайно высок как в мире, так и в России. В частности, в российском исследовании [10] выявлены значительные финансовые затраты системы здравоохранения на ведение пациентов с ЮИА, складывающиеся из расходов на фармакотерапию, стационарное лечение и т.д. Еще более существенными оказываются косвенные расходы, связанные с ЮИА, которые определяются экономическим ущербом для общества от снижения трудоспособности родителей больных детей, а также от различных социальных выплат. При этом в абсолютном выражении косвенные расходы в несколько раз превышают прямые затраты. Важной составляющей также являются т.н. нематериальные, или неосязаемые, затраты, обусловленные потерями пациента как личности и члена общества. К сожалению, провести стоимостную оценку этих нематериальных затрат на сегодняшний день не представляется возможным [11].

Подчеркнем, что сЮИА [М08.2] входит в Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности [12].

Отсюда становится понятной необходимость проведения фармакоэкономической оценки применения тоцилизумаба у российских детей с сЮИА, а также определение возможного социально-экономического эффекта от внедрения данного лекарственного препарата в широкую клиническую практику, что и стало целью настоящего исследования.

Методы

На подготовительном этапе исследования проведен информационный поиск в библиографических базах данных PubMed (MedLine), Cochrane, ISPOR, «Российская Медицина», национальном регистре клинических исследований США ClinicalTrials.gov, архивах ежегодных встреч, проводимых Американской коллегией ревматологов и Европейской антиревматической лигой, а также в электронных банках документов Министерства здравоохранения РФ, Министерства труда и социальной защиты. Проанализированы международные и отечественные клинические рекомендации, результаты клинических исследований по оценке эффективности и безопасности терапии сЮИА, а также изучена нормативно-правовая база по вопросам оказания медицинской помощи детям с ЮИА в РФ и их социального обеспечения.

Из первично отобранных публикаций результатов клинических исследований тоцилизумаба в терапии сЮИА для целей настоящей работы было выде...

В.В. Ряженов, С.Г. Горохова, И.В. Емченко