Новые горизонты в таргетной терапии хронического миелоидного лейкоза

Как лечить, чтобы вылечить и обеспечить максимально возможное количество пациентов с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) современными препаратами? Эти и другие вопросы обсуждались на панельной дискуссии «Эволюция терапии ХМЛ в России — гармонизация с европейским научным сообществом», которая прошла в середине ноября в Москве. Еще одним важным аспектом для дискуссии стали обновленные европейские Рекомендации по лечению ХМЛ и вопрос, насколько они сопоставимы с российскими подходами терапии пациентов с ХМЛ. На вопросы медицинского редактора «МВ» Александра Рылова ответили активные участники прошедшего обсуждения: академик РАМН В.Г. САВЧЕНКО, главный внештатный гематолог Минздрава РФ, генеральный директор ФГБУ «Гематологический научный центр»; профессор Гейдельбергского университета (г. Мангейм, Германия) Рюдигер ХЕЛЬМАНН; директор Центра социальной экономики, кандидат фармацевтических наук Д.В. МЕЛИК-ГУСЕЙНОВ.

Как лечить, чтобы вылечить и обеспечить максимально возможное количество пациентов с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) современными препаратами? Эти и другие вопросы обсуждались на панельной дискуссии «Эволюция терапии ХМЛ в России — гармонизация с европейским научным сообществом», которая прошла в середине ноября в Москве. Еще одним важным аспектом для дискуссии стали обновленные европейские Рекомендации по лечению ХМЛ и вопрос, насколько они сопоставимы с российскими подходами терапии пациентов с ХМЛ. На вопросы медицинского редактора «МВ» Александра Рылова ответили активные участники прошедшего обсуждения: академик РАМН В.Г. САВЧЕНКО, главный внештатный гематолог Минздрава РФ, генеральный директор ФГБУ «Гематологический научный центр»; профессор Гейдельбергского университета (г. Мангейм, Германия) Рюдигер ХЕЛЬМАНН; директор Центра социальной экономики, кандидат фармацевтических наук Д.В. МЕЛИК-ГУСЕЙНОВ.

На вопросы отвечает академик РАМН В.Г. САВЧЕНКО:

— Валерий Григорьевич, что такое хронический миелолейкоз?

— Это изначально доброкачественная опухоль кроветворной ткани. В ее основе лежит генетическая аномалия. По неизвестной пока причине происходит перенос гена ABL с 9-й на 22-ю хромосому, где находится ген BCR. В результате образуется патологический «сливной» ген BCR-ABL. Он кодирует онкопротеин р210 и реже еще две другие белковые молекулы. Данные белки расположены в цитоплазме и обладают высокой тирозинкиназной активностью, влияющей на регуляцию сигнальных путей, которые приводят к трансформации гемопоэтических стволовых клеток. Опухолевые клетки быстро размножаются в костном мозге, заполняя его структуру и вытесняя нормальные клетки кроветворной ткани. К сожалению, развитие заболевания этим не ограничивается. В BCR-ABL-позитивных клетках часто возникают генетические аномалии, что приводит к трансформации лейкозного фенотипа с хронического на острый. В результате ХМЛ становится злокачественной опухолью, и наступает бластный криз. Другим опасным событием, связанным с прогрессией ХМЛ, является возникновение мутаций в так называемом киназном домене гена BCR-ABL, приводящих к резистентности больного к ингибиторам тирозинкиназы (ИТК).

— Какая существует статистика ХМЛ в России и Европе?

— В РФ и Европе заболеваемость ХМЛ составляет от 1—1,5 случая на 100 тыс. населения, а средний возраст больных — 60—65 лет. В апреле 2012 года зарегистрировано 6510 пациентов с ХМЛ, ежегодно с 2004 по 2011 год диагностировалось от 610 до 842 первичных пациентов. Еще недавно средняя продолжительность жизни больных ХМЛ составляла 4—5 лет. Современные препараты таргетной терапии продлевают жизнь у 80—90% больных до 10—12 лет, их качество жизни остается на хорошем уровне.

— Какие существуют современные методы лечения ХМЛ?

— В большинстве случаев для лечения пациентов с ХМЛ используется лекарственная терапия, а трансплантации костного мозга в настоящее время применяются все реже в связи ростом эффективности лекарственной терапии. Первая линия терапии ХМЛ включает три возможные схемы: применение синтезированного еще 20 лет назад ИТК 1-го поколения (ИТК1) иматиниба или одного из двух ИТК 2-го поколения (ИТК2): нилотиниба или дазатин...